Fragen und Antworten

The Redwood Study ist eine klinische Studie der Phase III zur Beurteilung, ob ein Prüfpräparat namens Fazirsiran die Vernarbung der Leber (Fibrose) bei Erwachsenen mit der Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierten Lebererkrankung reduzieren kann. Die Studie wird an mehr als 80 Prüfzentren in 19 Ländern durchgeführt und von Takeda in Auftrag gegeben.

Phase III bedeutet, dass das Medikament bereits in früheren Studien auf seine Sicherheit und frühe Anzeichen der Wirksamkeit untersucht wurde und nun in einer größeren Gruppe von Teilnehmern untersucht wird, um diese Ergebnisse zu bestätigen.

Fazirsiran ist ein Prüfpräparat, das die Produktion des abnormalen Z-AAT-Proteins in der Leber reduzieren soll. Es verwendet RNA-Interferenz (RNAi), einen natürlichen Prozess, der bereits in Zellen vorhanden ist, um bestimmte Proteine zu regulieren und „herunterzufahren“, indem er auf die genetischen Anweisungen abzielt, die den Leberzellen befehlen, dieses Protein zu bilden.

Fazirsiran wurde von keiner Zulassungsbehörde geprüft und wird derzeit untersucht, um festzustellen, ob es sicher und wirksam ist.

Wenn ein Medikament als „Prüfpräparat“ bezeichnet wird, bedeutet dies, dass es noch nicht von einer Zulassungsbehörde (wie z. B. der US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde oder der EMA in Europa) für die Behandlung einer Erkrankung geprüft wurde. Das Medikament wird noch in der klinischen Forschung untersucht, um festzustellen, ob es sicher und wirksam ist. Die Teilnahme an einer Studie wie The Redwood Study ist eine der Möglichkeiten, wie diese Beurteilung erfolgt.

Ein Placebo ist eine Substanz, die genauso aussieht wie das Prüfpräparat, jedoch keinerlei Wirkstoffe enthält. In The Redwood Study ist die Placebo-Injektion so konzipiert, dass sie nicht von der Fazirsiran-Injektion unterschieden werden kann. Die Verwendung eines Placebos ermöglicht es Forschern, die Wirkungen des Prüfpräparats genau zu messen, indem die Ergebnisse zwischen den beiden Gruppen verglichen werden.

In einer doppelblinden Studie wissen weder Sie noch Ihr Prüfarzt, ob Sie das Prüfpräparat oder das Placebo erhalten. Dieses Design trägt dazu bei, Verzerrungen zu beseitigen, und stellt sicher, dass die Ergebnisse die tatsächlichen Wirkungen des Medikaments widerspiegeln. Die Informationen werden sicher nachverfolgt und können zu Ihrer Sicherheit bei Bedarf offengelegt werden.

Für die Studie werden Erwachsene im Alter von 18 bis 75 Jahren gesucht, die den PiZZ-Genotyp eines Alpha-1-Antitrypsin-Mangels und Anzeichen einer Leberfibrose haben. Es gibt zusätzliche Kriterien, die das Prüfzentrum während der Voruntersuchung auswerten wird.

Wenn Sie sich nicht sicher sind, ob Sie die Kriterien erfüllen, kann das Ausfüllen des Vorab-Fragebogens ein hilfreicher erster Schritt sein.

Nicht unbedingt. Wenn Sie wissen, dass Sie einen Alpha-1-Antitrypsin-Mangel haben, sich jedoch nicht sicher über Ihren spezifischen Genotyp sind, kann das Prüfzentrum helfen, dies durch Untersuchungen während des Voruntersuchungsabschnitts zu bestätigen. Die Studie erfordert den PiZZ-Genotyp, aber Sie müssen diese Information nicht haben, bevor Sie Kontakt aufnehmen.

Das bedeutet, dass die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip einer Behandlungsgruppe zugewiesen werden, ähnlich wie beim Werfen einer Münze. In The Redwood Study werden Sie nach dem Zufallsprinzip entweder Fazirsiran oder einem Placebo zugewiesen. Dieser Prozess wird von einem Computer verwaltet und hilft, sicherzustellen, dass die Gruppen ausgewogen sind, was die Zuverlässigkeit der Studienergebnisse stärkt.

Sie werden nach dem Zufallsprinzip einer der Behandlungsgruppen zugewiesen. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie Fazirsiran erhalten, und die Möglichkeit, dass Sie das Placebo erhalten. Die spezifische Wahrscheinlichkeit hängt vom Studiendesign ab, und das Studienteam kann während des Gesprächs zur Einwilligung nach erfolgter Aufklärung mehr Einzelheiten über das Randomisierungsverhältnis liefern.

Die Gesamtdauer der Teilnahme beträgt etwa viereinhalb Jahre. Dies umfasst einen Voruntersuchungsabschnitt von bis zu 10 Wochen, einen Behandlungsabschnitt von bis zu vier Jahren und einen Nachbeobachtungszeitraum von bis zu sechs Monaten. Ihr Studienteam wird Sie durch den Zeitplan führen und Ihnen erklären, was Sie in jeder Phase erwartet.

Während des Behandlungsabschnitts können bis zu 20 persönliche Besuchstermine im Prüfzentrum stattfinden. Die Häufigkeit der Besuchstermine variiert während der gesamten Studie, mit häufigeren Besuchsterminen zu Beginn und weniger Besuchsterminen im Verlauf der Studie. Ihr Studienteam wird Ihnen einen detaillierten Besuchsterminplan zur Verfügung stellen.

Während des ersten Jahres des Behandlungsabschnitts kann das Studienteam zwischen den Besuchsterminen monatliche telefonische Kontrollgespräche durchführen. Diese Anrufe dienen dazu, zu sehen, wie es Ihnen geht, Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen zu stellen und alle Ihre Fragen zu beantworten. Sie sind eine Möglichkeit für das Team, mit Ihnen in Verbindung zu bleiben und Ihr Wohlbefinden zwischen den persönlichen Besuchsterminen zu überwachen.

Nein. Alle studienbezogenen Untersuchungen und Verfahren sowie das Prüfpräparat selbst werden Ihnen kostenfrei zur Verfügung gestellt. Dazu gehören Blutuntersuchungen, Leberbiopsien, bildgebende Verfahren und andere Beurteilungen, die gemäß Prüfplan erforderlich sind. Kosten im Zusammenhang mit Ihrer medizinischen Standardversorgung außerhalb der Studie werden nicht übernommen.

Wie bei jedem Prüfpräparat kann es zu Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Fazirsiran kommen. Die spezifischen Risiken und möglichen Nebenwirkungen werden mit Ihnen im Rahmen des Verfahrens zur Einwilligungserklärung ausführlich besprochen, bevor Sie mit der Studie beginnen.

Das Studienteam wird Sie während der gesamten Studie engmaschig überwachen, um eventuell auftretende Nebenwirkungen zu identifizieren und zu behandeln.

Ihre Sicherheit wird durch regelmäßige Blutuntersuchungen, bildgebende Verfahren, körperliche Untersuchungen, Überprüfungen der Vitalzeichen und andere Beurteilungen während der gesamten Studie überwacht. Eine unabhängige Kommission überprüft außerdem fortlaufend die Sicherheitsdaten, um sicherzustellen, dass die Studie für alle Teilnehmer sicher durchgeführt wird.

Wenn bei Ihnen zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie Symptome auftreten oder Sie sich unwohl fühlen, sollten Sie umgehend Ihr Prüfzentrum kontaktieren. Das Studienteam wird Ihnen Kontaktinformationen zur Verfügung stellen, damit Sie es zwischen den Besuchsterminen erreichen können, auch in dringenden Situationen. Warten Sie nicht bis zu Ihrem nächsten geplanten Besuchstermin, wenn Sie Bedenken bezüglich Ihrer Gesundheit haben.

Ja. Die Teilnahme an The Redwood Study ist vollkommen freiwillig. Sie können jederzeit und aus jedem beliebigen Grund aus der Studie ausscheiden, ohne dass Ihre reguläre medizinische Versorgung dadurch beeinträchtigt wird. Wenn Sie sich entscheiden, Ihre Teilnahme zu beenden, wird das Studienteam Sie möglicherweise fragen, ob Sie bereit wären, einen Besuchstermin zum Studienende zur Sicherheitsüberwachung wahrzunehmen, dies ist jedoch nicht erforderlich.

Je nach Prüfzentrum und lokalen Vorschriften kann eine Erstattung der Reisekosten und eine Entschädigung für den Zeitaufwand zur Verfügung stehen. Dies kann die Erstattung von Fahrtkosten, Parkgebühren oder anderen studienbezogenen Ausgaben umfassen. Das Prüfzentrum kann Ihnen Einzelheiten dazu geben, welche Unterstützung in Ihrer Region zur Verfügung steht.

The Redwood Study wird an mehr als 80 Prüfzentren in 19 Ländern weltweit durchgeführt, darunter in den Vereinigten Staaten, Kanada, Australien, Brasilien und zahlreichen Ländern in ganz Europa. Sie können die Prüfzentrumssuche auf dieser Seite verwenden, um nach einem Prüfzentrum in Ihrer Nähe zu suchen.

Nachdem Sie den Vorab-Fragebogen ausgefüllt haben, werden Ihre Antworten überprüft, um festzustellen, ob die Studie möglicherweise für Sie infrage kommt. Falls ja, wird sich ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe in der Regel innerhalb weniger Werktage mit Ihnen in Verbindung setzen, um die Studie ausführlicher zu besprechen und ein erstes Gespräch zu vereinbaren. Mit der Übermittlung Ihrer Informationen gehen Sie keine weitere Verpflichtung ein.

Wenn Sie Fragen zur Studie haben, ist der beste Ansprechpartner ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe. Das Studienteam an jedem Prüfzentrum umfasst Ärzte, Pflegekräfte und Studienkoordinatoren, die mit der Studie vertraut sind und Ihre konkreten Fragen beantworten können. Sie können die Prüfzentrumssuche auf dieser Seite verwenden, um ein Prüfzentrum und dessen Kontaktinformationen zu finden.