Dowiedz się więcej o badaniu klinicznym przeznaczonym dla pacjentów z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny

Celem badania The Redwood Study jest ocena bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku eksperymentalnego, fazirsiranu, w porównaniu z placebo w leczeniu osób dorosłych z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Informacje o badaniu The Redwood Study

Badanie The Redwood Study to randomizowane badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku eksperymentalnego, fazirsiranu, u uczestników z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Uczestnicy będą randomizowani w sposób zapewniający im równe szanse na przydział do grupy przyjmującej badany lek eksperymentalny albo do grupy przyjmującej placebo.

Udział w badaniu potrwa około 4,5 roku, na co składają się:

  • Okres badań przesiewowych: do 10 tygodni

  • Leczenie: do 196 tygodni

  • Obserwacja kontrolna pod kątem bezpieczeństwa: 6 miesięcy

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Informacje na temat badanego leczenia eksperymentalnego

Obecnie nie ma dostępnego zatwierdzonego leczenia wątrobowej postaci niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Badany lek eksperymentalny, fazirsiran, ma na celu zmniejszenie wytwarzania nieprawidłowego białka Z-AAT i ograniczenie jego gromadzenia się w wątrobie. Obniżenie poziomu białka może prowadzić do zmniejszenia bliznowacenia wątroby.

Cel badania

Celem badania The Redwood Study jest ocena bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku eksperymentalnego, fazirsiranu, w porównaniu z placebo w leczeniu osób dorosłych z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Cel główny:

Ocena skuteczności leku fazirsiran w porównaniu z placebo na podstawie poprawy wskaźników stopnia zwłóknienia określonego w badaniu histopatologicznym w przebiegu wątrobowej postaci niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Cele drugorzędowe:

  • Ocena działania farmakodynamicznego (PD) fazirsiranu poprzez pomiar wewnątrzwątrobowego białka antytrypsyny Z-alpha-1 (Z-AAT) (całkowitego).
  • Ocena wpływu leku fazirsiran w porównaniu z placebo na modyfikowanie progresji choroby zdefiniowanej jako progresja do marskości wątroby albo wystąpienie zdarzeń klinicznych związanych z dekompensacją wątroby.
  • Ocena bezpieczeństwa stosowania i tolerancji leku fazirsiran w porównaniu z placebo, ze zwróceniem szczególnej uwagi na monitorowanie czynności płuc, uszkodzenie płuc oraz związane z tym objawy.
  • Ocena działania farmakodynamicznego (PD) fazirsiranu poprzez pomiar stężenia Z-AAT w surowicy.
  • Ocena skuteczności fazirsiranu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu histologicznych dowodów na zapalenie w przestrzeniach wrotnych i obciążenia wątroby polimerem Z-AAT.
  • Stosowanie nieinwazyjnych miar zwłóknienia wątroby (w tym biomarkerów) w celu oceny skuteczności fazirsiranu w porównaniu z placebo.
  • Ocena farmakokinetyki (PK) fazirsiranu.

Kryteria kwalifikacyjne

Główne kryteria włączenia do badania

Kwalifikujący się uczestnicy muszą spełniać następujące warunki:

  • wiek od 18 do 75 lat włącznie;
  • nie mogą palić żadnych substancji w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
  • muszą mieć potwierdzone rozpoznanie niedoboru alfa-1-antytrypsyny związanego z genotypem PiZZ. Dopuszczalne jest rozpoznanie genotypu PiZZ na podstawie możliwej do zweryfikowania źródłowej dokumentacji medycznej. UWAGA: uczestnicy mogą nie mieć jeszcze rozpoznania, ale mogą zostać poddani testom potwierdzającym obecność PiZZ (genotypowanie alleli PiS i alleli Z inhibitora proteaz) w trakcie okresu przesiewowego;
  • brak raka wątrobowokomórkowego (hepatocellular carcinoma, HCC);
  • brak zdarzeń związanych z dekompensacją czynności wątroby w wywiadzie.

Mogą obowiązywać dodatkowe kryteria kwalifikacyjne.

Skierowanie pacjenta

Jeżeli masz pacjenta, który Twoim zdaniem może kwalifikować się do udziału w badaniu, poproś go o wypełnienie wstępnego kwestionariusza przesiewowego w celu ustalenia, czy kwalifikuje się do udziału w badaniu.

Znajdź ośrodek w pobliżu i skontaktuj się z nim

Wprowadź swój kod pocztowy, aby znaleźć najbliższe ośrodki badawcze uczestniczące w badaniu. Możesz również przejrzeć pełną listę uczestniczących ośrodków badawczych, aby ustalić, do którego ośrodka chcesz skierować pacjenta.

Lokalizacje aktywnych ośrodków

Lokalizacje przyszłych ośrodków

Materiały dotyczące badania

Zapoznaj się z tymi materiałami, aby dowiedzieć się więcej o badaniu The Redwood Study. Materiały te mogą pomóc Twoim pacjentom zrozumieć badanie i zdecydować, czy udział w nim może być dla nich odpowiedni.

Broszura badania

Pobierz

Arkusz informacyjny dotyczący badania dla pracownika ochrony zdrowia

Pobierz