Pytania i odpowiedzi

Badanie The Redwood Study to kliniczne badanie naukowe fazy III oceniające, czy lek eksperymentalny o nazwie fazirsiran może zmniejszyć bliznowacenie wątroby (włóknienie) u osób dorosłych z wątrobową postacią niedoboru alfa-1 antytrypsyny. Badanie jest prowadzone w ponad 80 ośrodkach badawczych w 19 krajach i jest sponsorowane przez firmę Takeda.

Faza III oznacza, że lek był już testowany we wcześniejszych badaniach pod kątem bezpieczeństwa i wczesnych oznak skuteczności i jest obecnie oceniany w większej grupie uczestników w celu potwierdzenia tych wyników.

Fazirsiran to badany lek, którego celem jest ograniczenie wytwarzania nieprawidłowego białka Z-AAT w wątrobie. Wykorzystuje on interferencję RNA (RNAi) – naturalny proces zachodzący w komórkach, który służy do regulacji i „wyciszania” określonych białek – poprzez oddziaływanie na instrukcje genetyczne nakazujące komórkom wątroby wytwarzanie tego białka.

Fazirsiran nie został zweryfikowany przez żaden organ regulacyjny i jest obecnie badany w celu ustalenia, czy jest bezpieczny i skuteczny.

Opisanie leku jako eksperymentalny oznacza, że nie został on jeszcze zweryfikowany przez organ regulacyjny (np. FDA w Stanach Zjednoczonych lub EMA w Europie) w celu leczenia jakiegokolwiek schorzenia. Lek jest nadal badany w ramach badań klinicznych w celu ustalenia, czy jest bezpieczny i skuteczny. Udział w badaniu takim jak badanie The Redwood Study jest jednym ze sposobów przeprowadzenia tej oceny.

Placebo to substancja, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera aktywnej substancji leczniczej. W badaniu The Redwood Study wstrzyknięcie placebo zostanie przygotowane w taki sposób, aby nie było możliwe do odróżnienia od wstrzyknięcia fazirsiranu. Stosowanie placebo umożliwia badaczom dokładną ocenę działania badanego leku poprzez porównanie wyników pomiędzy obiema grupami.

W badaniu prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby ani pacjent, ani lekarz prowadzący badanie nie wiedzą, czy pacjent przyjmuje badany lek czy placebo. Taki schemat pomaga wyeliminować stronniczość i zapewnia, że wyniki odzwierciedlają prawdziwy efekt działania leku. Informacje te są śledzone w bezpieczny sposób i mogą zostać ujawnione, jeśli będzie to konieczne ze względu na Twoje bezpieczeństwo.

Do udziału w badaniu poszukujemy osób dorosłych w wieku od 18 do 75 lat, u których stwierdzono genotyp PiZZ w związku z niedoborem alfa-1-antytrypsyny oraz objawy zwłóknienia wątroby. Istnieją dodatkowe kryteria, które ośrodek badawczy będzie oceniać podczas procesu przesiewowego.

Jeśli nie masz pewności, czy spełniasz kryteria, wypełnienie wstępnego kwestionariusza kwalifikacyjnego może być pomocnym pierwszym krokiem.

Niekoniecznie. Jeżeli wiesz, że występuje u Ciebie niedobór alfa-1 antytrypsyny, ale nie masz pewności co do swojego genotypu, ośrodek badawczy może pomóc w jego potwierdzeniu poprzez przeprowadzenie badań w okresie przesiewowym. Aby wziąć udział w badaniu, musisz mieć genotyp PiZZ, ale nie jest konieczne posiadanie informacji na ten temat przed skontaktowaniem się z nami.

Termin ten oznacza, że uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy leczenia, podobnie jak przy rzucie monetą. W badaniu The Redwood Study zostaniesz losowo przydzielony(-a) do grupy przyjmującej albo fazirsiran, albo placebo. Proces ten jest kontrolowany przez komputer i pomaga zapewnić równowagę w grupach, co zwiększa wiarygodność wyników badania.

Zostaniesz losowo przydzielony(-a) (zrandomizowany(-a)) do jednej z grup leczenia. Istnieje prawdopodobieństwo, że będziesz otrzymywać fazirsiran lub że będziesz otrzymywać placebo. Określone prawdopodobieństwo zależy od schematu badania, a zespół badawczy może udzielić bardziej szczegółowych informacji na temat współczynnika randomizacji podczas procesu uzyskiwania świadomej zgody.

Całkowity czas trwania udziału wynosi około czterech i pół roku. Obejmuje to okres przesiewowy trwający maks. 10 tygodni, okres leczenia trwający maksymalnie cztery lata oraz maksymalnie 6 miesięcy okresu kontrolnego. Zespół badawczy przeprowadzi Cię przez harmonogram i omówi, czego należy się spodziewać na każdym etapie.

W okresie leczenia w ramach badania może odbyć się maksymalnie 20 wizyt osobistych w ośrodku badawczym. Częstotliwość wizyt zmienia się w trakcie badania – na początku są one częstsze, a wraz z postępem badania stają się rzadsze. Zespół badawczy przedstawi szczegółowy harmonogram wizyt.

Podczas pierwszego roku okresu leczenia zespół badawczy może przeprowadzać comiesięczne rozmowy telefoniczne pomiędzy wizytami w ramach badania. Rozmowy te mają na celu sprawdzenie, jak się czujesz, zadanie pytań dotyczących wszelkich objawów lub działań niepożądanych oraz udzielenie odpowiedzi na wszelkie pytania, jakie Ci się nasuną. Są one sposobem, aby zespół pozostawał z Tobą w kontakcie i monitorował Twoje samopoczucie pomiędzy wizytami osobistymi.

Nie. Wszystkie testy, procedury związane z badaniem oraz sam badany lek są zapewniane bezpłatnie. Obejmuje to badania krwi, biopsje wątroby, badania obrazowe i inne oceny wymagane w protokole badania. Koszty związane ze standardową opieką medyczną poza badaniem nie są pokrywane.

Tak jak w przypadku każdego leku eksperymentalnego, mogą wystąpić działania niepożądane związane z przyjmowaniem fazirsiranu. Konkretne zagrożenia i potencjalne działania niepożądane zostaną szczegółowo omówione z Tobą w ramach procesu uzyskiwania świadomej zgody przed rozpoczęciem udziału w badaniu.

Zespół badawczy będzie uważnie monitorować Cię przez cały czas trwania badania w celu zidentyfikowania i leczenia wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić.

Twoje bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez regularne badania krwi, badania obrazowe, badania fizykalne, pomiar parametrów życiowych i inne oceny przez cały czas trwania badania. Niezależna komisja ocenia również dane dotyczące bezpieczeństwa na bieżąco, aby upewnić się, że badanie jest prowadzone w sposób bezpieczny dla wszystkich uczestników.

W razie wystąpienia jakichkolwiek objawów lub złego samopoczucia w dowolnym momencie badania należy niezwłocznie skontaktować się z ośrodkiem badawczym. Zespół badawczy przekaże Ci dane kontaktowe do kontaktu pomiędzy wizytami, w tym w nagłych sytuacjach. Nie należy czekać do kolejnej wizyty planowej, jeśli masz wątpliwości co do swojego stanu zdrowia.

Tak. Udział w badaniu The Redwood Study jest całkowicie dobrowolny. Możesz wycofać się z badania w dowolnym momencie i z dowolnego powodu, bez wpływu na Twoją standardową opiekę medyczną. Jeżeli zdecydujesz się przerwać udział w badaniu, zespół badawczy może zapytać, czy chcesz odbyć wizytę związaną z zakończeniem badania w celu monitorowania bezpieczeństwa, ale nie jest to wymagane.

W zależności od ośrodka badawczego i lokalnych przepisów może przysługiwać Ci wsparcie w związku z podróżą oraz poświęconym czasem. Może to obejmować zwrot kosztów transportu, opłat parkingowych lub innych wydatków związanych z badaniem. Ośrodek badawczy będzie w stanie udzielić szczegółowych informacji na temat wsparcia dostępnego w Twojej okolicy.

Badanie The Redwood Study jest prowadzone w ponad 80 ośrodkach badawczych w 19 krajach na całym świecie, w tym w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Brazylii i wielu krajach w Europie. Możesz skorzystać z wyszukiwarki na tej stronie, aby wyszukać ośrodek badawczy w Twojej okolicy.

Po wypełnieniu wstępnego kwestionariusza przesiewowego Twoje odpowiedzi zostaną sprawdzone, aby ustalić, czy możesz być potencjalnym kandydatem do udziału w badaniu. W takim przypadku ośrodek badawczy w Twojej okolicy skontaktuje się z Tobą, zazwyczaj w ciągu kilku dni roboczych, aby omówić szczegóły badania i umówić się na wstępną rozmowę. Przesłanie danych nie wiąże się ze zobowiązaniem do udziału.

W razie pytań dotyczących badania najlepszym źródłem informacji jest ośrodek badawczy w Twojej okolicy. Zespół badawczy w każdym ośrodku składa się z lekarzy, pielęgniarek i koordynatorów badania, którzy posiadają odpowiednią wiedzę na temat badania i mogą odpowiedzieć na Twoje pytania. Możesz skorzystać z wyszukiwarki na tej stronie, aby zlokalizować ośrodek i uzyskać jego dane kontaktowe.