Utforska en klinisk studie för dina patienter som lever med Alfa‑1 leversjukdom

Syftet med The Redwood Study är att förstå hur säkert och effektivt ett studieläkemedel (fazirsiran) är jämfört med placebo i behandlingen av vuxna med Alfa‑1 leversjukdom.

Hitta en deltagande klinik

Om The Redwood Study

The Redwood Study är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet och effekt av studieläkemedlet, fazirsiran, hos deltagare med Alfa‑1 leversjukdom. Deltagarna kommer att randomiseras så att varje deltagare har en lika stor chans att tilldelas antingen studieläkemedlet eller en placebo.

Deltagandet kommer att pågå i cirka 4,5 år och omfattar följande delar:

  • Screening: Upp till 10 veckor

  • Behandling: Upp till 196 veckor

  • Säkerhetsuppföljning: 6 månader

Hitta en deltagande klinik

Om studiebehandlingen

Det finns för närvarande ingen godkänd behandling tillgänglig för Alfa‑1 leversjukdom. Studieläkemedlet, fazirsiran, syftar till att minska produktionen av det onormala Z‑AAT-proteinet och dess ansamling i levern. En minskning av proteinets nivåer kan leda till minskad ärrbildning i levern.

Studiens syfte

Syftet med The Redwood Study är att utvärdera säkerheten och effekten av ett studieläkemedel, fazirsiran, jämfört med placebo i behandlingen av vuxna med Alfa‑1 leversjukdom.

Primärt mål:

Att utvärdera effekten av fazirsiran jämfört med placebo med avseende på bättre mått för histologisk fibros vid Alfa‑1 leversjukdom.

Sekundära mål:

  • Att utvärdera den farmakodynamiska effekten av fazirsiran via mätning av intrahepatiskt Z‑alfa‑1-antitrypsin (Z-AAT)-protein (totalt).
  • Att utvärdera inverkan av fazirsiran jämfört med placebo på modulering av sjukdomsprogression enligt definitionen av progression till cirros eller dekompenserande leverrelaterade kliniska händelser.
  • Att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av fazirsiran jämfört med placebo med en betoning på övervakning av lungfunktion, lungskada och förknippade symtom.
  • Att utvärdera den farmakodynamiska effekten av fazirsiran via mätning av serum Z‑AAT.
  • Att utvärdera effekten av fazirsiran jämfört med placebo med avseende på att minska histologiska evidens för portal inflammation och Z‑AAT-polymerbörda i levern.
  • Att använda icke‑invasiva mått för leverfibros (inbegripet biomarkörer) för att utvärdera effekten av fazirsiran jämfört med placebo.
  • Att utvärdera farmakokinetiken för fazirsiran.

Lämplighetskriterier

Viktiga inklusionskriterier

Lämpade deltagare måste:

  • Vara i åldern 18 till och med 75 år.
  • Får inte ha rökt något ämne under de senaste 6 månaderna.
  • Ha en bekräftad diagnos på PiZZ-genotypen alfa‑1-antitrypsinbrist. PiZZ-diagnos från källverifierbara patientjournaler är tillåten. ANMÄRKNING: Deltagare kanske ännu inte har en diagnos, men de kan genomgå PiZZ-bekräftande analys (genotypbestämning för PiS- och proteashämmar-Z-alleler) vid screening.
  • Inte ha hepatocellulärt karcinom (HCC).
  • Inte ha en historik med leverdekompenserande händelser.

Ytterligare lämplighetskriterier kan vara tillämpliga.

Remittera en patient

Om du har en patient som du tror kan vara kvalificerad kan du hänvisa patienten till att fylla i frågeformuläret för pre-screening för att fastställa lämplighet.

Hitta och kontakta en klinik nära dig

Ange ditt postnummer för att hitta de deltagande studiekliniker som är närmast dig. Du kan också se den fullständiga listan över deltagande studiekliniker för att avgöra vilken klinik du är intresserad av att remittera en patient till.

Orter med aktiv studieklinik

Orter med framtida studieklinik

Studieresurser

Utforska dessa resurser för att ta reda på mer om The Redwood Study. Materialet kan hjälpa dina patienter att förstå studien och avgöra om ett deltagande kan vara rätt för dem.

Studiebroschyr

Ladda ner

Faktablad om studien

Ladda ner