Frågor och svar

The Redwood Study är en klinisk forskningsstudie i fas 3 som utvärderar om ett studieläkemedel som kallas fazirsiran kan minska ärrbildning i levern (fibros) hos vuxna med alfa‑1-antitrypsinbrist-associerad leversjukdom. Studien genomförs på mer än 80 studiekliniker i 19 länder och sponsras av Takeda.

Fas 3 innebär att läkemedlet redan har testats i tidigare studier med avseende på säkerhet och nu utvärderas tidiga tecken på effektivitet i en större grupp med deltagare för att bekräfta dessa fynd.

Fazirsiran är ett studieläkemedel som är utformat för att minska produktionen av det onormala Z‑AAT-proteinet i levern. Det använder RNA-interferens (RNAi), en naturlig process som redan finns i celler för att reglera och ”tona ner” vissa proteiner, genom att rikta in sig på de genetiska instruktioner som ger order till leverceller att producera detta protein.

Fazirsiran har inte granskats av någon tillsynsmyndighet och studeras för närvarande för att avgöra om det är säkert och effektivt.

När ett läkemedel beskrivs som ”studieläkemedel” betyder det att det ännu inte har granskats av en tillsynsmyndighet (t.ex. USA:s motsvarighet till Läkemedelsverket som kallas FDA, eller EMA i Europa) för behandling av något tillstånd. Läkemedlet studeras fortfarande i klinisk forskning för att avgöra om det är säkert och effektivt. Deltagande i en studie som The Redwood Study är ett av de sätt som denna utvärdering sker på.

En placebo är en substans som ser ut som studieläkemedlet men som inte innehåller något verksamt läkemedel. I The Redwood Study är placeboinjektionen utformad så att den inte går att skilja från fazirsiraninjektionen. Genom att använda placebo kan forskare noggrant mäta eventuella effekter av studieläkemedlet genom att jämföra resultaten mellan de två grupperna.

I en dubbelblind studie vet varken du eller studieläkaren om du får studieläkemedlet eller placebo. Denna utformning hjälper till att eliminera partiskhet och säkerställer att resultaten återspeglar läkemedlets verkliga effekter. Informationen spåras på ett säkert sätt och kan lämnas ut om det behövs för din säkerhet.

Studien söker vuxna i åldern 18 till 75 år som har PiZZ-genotypen av alfa‑1-antitrypsinbrist och tecken på leverfibros. Det finns ytterligare kriterier som studiekliniken kommer att utvärdera under screeningprocessen.

Om du är osäker på om du uppfyller kriterierna kan pre-screeningen vara ett användbart första steg.

Inte nödvändigtvis. Om du vet att du har alfa‑1-antitrypsinbrist men inte är säker på vilken specifik genotyp du har, kan studiekliniken hjälpa till att bekräfta det genom testning under screeningperioden. För studien krävs PiZZ-genotypen, men du behöver inte veta om du har den innan du kontaktar oss.

Det innebär att deltagarna slumpmässigt tilldelas en behandlingsgrupp, ungefär som när man singlar slant. I The Redwood Study kommer du att slumpmässigt tilldelas att få antingen fazirsiran eller placebo. Denna process hanteras av en dator och hjälper till att säkerställa att grupperna är balanserade, vilket stärker studieresultatens tillförlitlighet.

Du kommer slumpmässigt att tilldelas en av behandlingsgrupperna. Det finns en chans att du får fazirsiran och en chans att du får placebo. Den specifika sannolikheten beror på studiens design. Studiepersonalen kan ge dig mer information om randomiseringsförhållandet under processen för informerat samtycke.

Den totala varaktigheten för deltagande är cirka fyra och ett halvt år. Det omfattar en screeningperiod på upp till 10 veckor, en behandlingsperiod på cirka fyra år och en uppföljningsperiod på upp till sex månader. Studiepersonalen kommer att leda dig genom tidsplanen och berätta vad du kan förvänta dig i varje steg.

Under behandlingsperioden kan det förekomma upp till 20 studiebesök på studiekliniken. Hur ofta besöken sker varierar under hela studien, med tätare besök tidigare under studien och färre besök allteftersom studien fortskrider. Studiepersonalen kommer att ge dig ett detaljerat besöksschema.

Under det första året av behandlingsperioden kan studiepersonalen genomföra telefonavstämningar varje månad mellan studiebesöken på kliniken. Dessa samtal är till för att se hur du mår, ställa frågor om eventuella symtom eller biverkningar och besvara eventuella frågor du kan ha. De är ett sätt för personalen att hålla kontakten med dig och övervaka ditt välbefinnande mellan de personliga besöken.

Nej. Alla studierelaterade tester, undersökningar och själva studieläkemedlet tillhandahålls utan kostnad för dig. Det omfattar blodprover, leverbiopsier, bildundersökningar och andra undersökningar som krävs enligt studieprotokollet. Kostnader som är förknippade med din vanliga medicinska vård utanför studien täcks inte.

Liksom med alla studieläkemedel kan det finnas biverkningar förknippade med fazirsiran. De särskilda riskerna och de möjliga biverkningarna kommer att diskuteras ingående med dig som en del av processen för informerat samtycke innan du börjar delta i studien.

Forskningspersonalen kommer att övervaka dig noggrant under hela studien för att identifiera och hantera eventuella biverkningar som kan uppstå.

Din säkerhet övervakas genom regelbundna blodprover, bildundersökningar, hälsoundersökningar, kontroller av vitalparametrar (t.ex. blodtryck, puls, kroppstemperatur) och andra undersökningar under hela studien. En oberoende kommitté granskar också säkerhetsdata kontinuerligt för att säkerställa att studien genomförs på ett säkert sätt för alla deltagare.

Om du får några symtom eller mår dåligt någon gång under studien ska du omedelbart kontakta din studieklinik. Studiepersonalen kommer att ge dig kontaktinformation så att du kan nå dem mellan besöken, inklusive i akuta situationer. Vänta inte tills ditt nästa schemalagda besök om du är orolig över din hälsa.

Ja. Deltagande i The Redwood Study är helt frivilligt. Du kan välja att lämna studien när som helst och av vilken anledning som helst, utan att det påverkar din vanliga medicinska vård. Om du bestämmer dig för att sluta delta kan studiepersonalen fråga dig om du skulle vara villig att komma på ett besök vid studiens slut i säkerhetsövervakningssyfte, men det är inte något krav.

Ersättning för resor och tid kan finnas tillgängligt beroende på studiekliniken och lokala föreskrifter. Det kan omfatta ersättning för transport, parkering eller andra utgifter i samband med studien. Studiekliniken kommer att kunna ge information om vilken ersättning som finns tillgänglig i ditt område.

The Redwood Study genomförs på mer än 80 studiekliniker i 19 länder över hela världen, inklusive USA, Kanada, Australien, Brasilien och flera länder i Europa. Du kan använda kliniksökaren på denna sida för att söka efter en studieklinik nära dig.

När du har slutfört pre-screeningen kommer dina svar att granskas för att se om du potentiellt kan passa för studien. Om så är fallet kommer en studieklinik nära dig att kontakta dig, vanligtvis inom några arbetsdagar, för att diskutera studien närmare med dig och boka in ett inledande samtal. Du förbinder dig inte till något genom att skicka in dina uppgifter.

Om du har frågor om studien är det bästa alternativet en studieklinik nära dig. Studiepersonalen på varje klinik har läkare, sjuksköterskor och studiekoordinatorer som är kunniga om studien och kan besvara dina specifika frågor. Du kan använda kliniksökaren på den här sidan för att hitta en studieklinik och dess kontaktinformation.